3月3日上午,患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的4岁患儿苗苗(化名)在威海市立医院儿科顺利完成诺西那生钠注射液注射治疗。苗苗也成为诺西那生钠注射液进入医保目录后,威海市第一位成功注射该药的患儿。
术前,威海市立医院儿科主任常大芸、张兰华等多名专家为患儿进行了充分的个体化评估。整个注射过程大约用了约半小时,非常成功,术后经医生全方位检查,苗苗身体情况平稳,未有其它不良反应。
据了解,脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类由于脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,属常染色体隐性遗传病,是导致婴幼儿死亡的主要遗传因素,“诺西那生钠注射液”的研发成功让很多SMA患者家庭看到了治疗的希望。在诺西那生纳诞生之前,SMA没有任何药物可治,该药是一种反义寡核苷酸(ASO),用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺失而引起的脊髓性肌萎缩症(SMA),是目前全球首个也是目前唯一一个治疗SMA的药物。
2019年该药首次进入国内市场,其市场价格高达70万元一支,在当时被称为“天价药”,不仅如此,SMA患儿使用该药第一年需要注射6针,之后每年注射3针,所以对于多数家庭来讲,很多SMA患者虽然有了治疗的希望,但一看见药品的价格后都只能“望药兴叹”,望而止步。
2021年12月3日,国家医疗保障局召开新闻发布会,公布2021年国家医保药品目录调整结果。其中,全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物——诺西那生钠注射液被正式纳入医保。这也就意味着曾经约70万/针的“天价药”,每年自费的费用基本会降至10万元以内,这无疑是我国广大SMA患儿的福音,将极大减轻患儿家庭的经济负担。
2022年开始执行新版医保药品目录后,威海市医保局积极组织诺西那生钠注射液等国家谈判药品陆续在威海各医疗机构迅速落地,诺西那生钠在第一时间内顺利进入威海市立医院,并完成各项用药评估,相信在不久的将来,随着该药物逐批次采购入院,将帮助更多的SMA患儿获得更好的治疗,为更多患儿家庭送去希望。
近年来,威海市医保局将解决“看病贵、药价高”问题作为提升群众满意度的重要抓手,深化价格、招采、支付等重点领域改革,有力缓解了“看病贵”问题。2021年国家组织冠脉支架医用耗材以及第四、五批106种集采药品,“3+N”省际联盟人工晶体,山东省组织首批39种药品和5大类高值医用耗材集采中选结果陆续在我市落地实施,年可节省医疗费用支出1.79亿元,极大减轻了就医患者用药费用负担。(Hi威海客户端记者 姚威/图 通讯员 宫小栋/文)