前不久，“关爱铜娃娃，共抗肝豆核”达因药业关工委爱心捐赠仪式在山东荣成举行。达因药业向铜娃娃病友会捐赠了总价值40万元的治疗药物二巯丁二酸胶囊，患者及家属代表接受了现场捐赠。
据了解，肝豆状核变性是一种罕见的常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，患者多在儿童和青少年期发病。由于铜离子代谢障碍导致过多的铜沉积在肝、脑、肾等器官，患者出现肝脏损害、神经精神表现、肾脏损害等。这些特殊的肝豆状核变性患儿也被称为“铜娃娃”。目前，经过有效的治疗控制，患者可以和正常人一样的工作、学习和生活，其中二巯丁二酸是治疗此病的特效药，但患者需终生服药。
由于患者少，治疗罕见病的药物研发、生产成本也较高，全球罕见病药物短缺现象仍然存在，肝豆状核变性治疗药物也面临这一问题。近些年来，越来越多制药企业积极履行社会责任，在顶住成本压力的情况下，为罕见病患者生产、甚至捐赠各种罕见病治疗药物，有效提升药物可及性，成为全社会共建罕见病医疗体系的一支越来越重要的力量。
8月23日，达因药业为肝豆状核变性患儿捐赠特效药品“二巯丁二酸胶囊”，是这一积极趋势的例证之一。荣成市政府副市长戚媚为捐赠仪式致辞，并介绍了此次捐赠活动的来龙去脉。达因药业在得知肝豆状核变性患儿的用药困境后，立即调整生产规划，短短几个月就恢复了二巯丁二酸胶囊的生产，同时，达因药业经研究决定不要利润，未来将以成本价向市场供应二巯丁二酸胶囊，只为“铜娃娃”们能得到长期的、有效的治疗。“铜娃娃罕见病有比较成熟的临床治疗手段，是目前为数不多的能够控制和治疗的可治性罕见病。这种病的治疗不仅有有效的药物，并且都是国产药，不需要高昂的价格就可以买到。所以我经常和病友家属讲，我们要感恩社会，感恩这个时代，感恩父母，感恩关注我们的人，感恩我们的罕见病‘孤儿药’生产企业。”受捐赠的铜娃娃病友会会长晨冰说，希望未来我国药企对罕见病的研发和生产能进一步得到发展。
达因药业总裁杨杰表示，罕见病因发病率极低，下游需求量小，上游原材料价格高，单位生产成本高，生产厂家少之又少。达因药业的事业是为了千千万万中国儿童的健康，罕见病患儿的健康也是达因的责任和使命所在。也正因此，达因药业以最快的速度恢复了儿童专用规格二巯丁二酸胶囊的生产，保证“铜娃娃”药物供应。
多年来，达因药业一直在积极投身儿童公益事业。2009年，达因员工自发成立了“达因爱心基金”，开展多种形式的捐资助学和公益慈善活动，爱心守护困境儿童健康成长。十余年间，达因药业捐资兴建山东荣成达因希望小学，援助山东寿光文氏兄弟和山东菏泽“五胞胎”家庭、北京东方博爱儿童福利院和北京太阳村儿童，连续多年持续参与“Music Radio 我要上学”1200助学活动，支持上海市儿童慢性肾脏病双重筛查策略推广应用公益项目及上海儿童医学中心“无哭声医院”合作项目，每年在全国范围广泛开展几百场的“儿童安全用药科普社区行”及“关爱儿童营养与健康”等公益活动，践行企业使命，关注和守护儿童健康。
（来源：荣成市关工委）
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